Successo Staminali: una coppia si batte per tutti i bambini

Un anno fa. Brooke Kendrick e suo marito Stephen desiderano avere un bambino, ma nella famiglia di Brooke ci sono casi di  una patologia nervosa devastante che colpisce i soggetti maschi, uccidendoli o rendendoli invalidi. staminaliAllora la coppia decide di concepire tramite la fertilizzazione in vitro per effettuare i test genetici sugli embioni e impiantare quelli sani.

Oggi. Il piccolo Gus ha un anno e l’arrivo del suo fratellino, concepito con le stesse modalità, fermerà l’adrenoleucodistrofia (ALD) nella loro famiglia. La coppia non solo ha fatto qualcosa di importante per la propria discendenza ma anche per le altre famiglie con figli affetti da ALD, o con mariti malati oppure con ragazze che portano la mutazione e possono tramandarla.

La coppia ha  infatti deciso di donare alla scienza gli embrioni affetti da patologia, così gli studiosi hanno potuto approfondire la conoscenza dell’ALD. Il laboratorio ha estratto dagli embrioni  le cellule staminali e le ha fatte crescere nelle cellule nervose.

In tutto il mondo ora, i laboratori stanno utilizzando le cellule nervose provenienti da quegli embrioni malati, che portano il gene difettoso dell’ALD, per studiarne la crescita e lo sviluppo.

Questo percorso, da embrione donato alle cellule staminali  fino ai laboratori di ricerca degli scienziati, è stato fatto diverse volte dal team con gli embrioni donati da altre coppie che hanno cercato di evitare di tramandare una malattia pericolosa nella loro famiglia.dolcemamma1

Ogni linea di cellule staminali prodotta  viene infatti  inserita in un registro nazionale per permettere a tutti gli scienziati di effettuare ricerca. In poco più di due anni, il team ha contribuito a creare il maggior numero di linee di cellule staminali per malattie specifiche rispetto ad ogni  altra istituzione, con 25 linee in tutto.

Ciascuna delle linee contiene un difetto genetico che porta ad una malattia devastante. L’ ALD, ad esempio, è una malattia rara che causa danni al grasso che copre le fibre nervose nel cervello, causando gravi problemi di salute, dello sviluppo e mentali. Nei ragazzi, inizia durante l’infanzia o l’adolescenza, e uccide nel giro di pochi anni. Quando il difetto genetico non fa la sua comparsa  fino all’età adulta, produce danni ai nervi portando alla paralisi.

laboratory-313864_640La linea di cellule staminali ALD non avrebbe avuto successo senza la Fondazione ALD,  che offre sostegno e raccolta fondi  a favore della ricerca. L’organizzazione è guidata da un uomo che ha recentemente perso suo figlio per la malattia.

Per le coppie che desiderano fare lo stesso processo di questa coppia – diagnosi genetica pre-impianto – le opzioni sono in crescita. Nuovi test convalidati per gravi malattie ereditarie sono in fase di sviluppo. Tuttavia sono poche le coppie che conoscono questa opportunità, compresa la possibilità di donare gli embrioni per la ricerca.

 

Fonte:

University of Michigan Health System. Stem cell success: One couple’s effort to protect their son from fatal nerve disease will help other boys, too. ScienceDaily. ScienceDaily, 19 January 2015.

<www.sciencedaily.com/releases/2015/01/150119164823.htm>.

2 commenti
  1. Rhys
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